Fibrocell Technologies Inc. специализируется на клеточной и генной терапии заболеваний кожи и соединительной ткани.

История компании началась еще в 1995 году. Тогда Fibrocell носила другое название — Isolagen Technologies и специализировалась на разработке и производстве препарата от морщин Laviv. Основу препарата составляли собственные клетки пациентов: клетки-фибробласты забирали у пациента, культивировали ("размножали") и вводили тем же пациентам внутрикожно в область носогубных складок. Laviv был одобрен FDA в 2011 году для косметических инъекций. Препарат выдержал два клинических испытания (КИ) фазы II и пять — фазы III.

Laviv и сейчас можно найти на рынке, но его эффект оценивается как "легкий, натуральный" (например, шрамы от акнэ действительно сглаживаются, но глубокие и выраженные шрамы препарат не осилит). Стоимость высока — $2400 за процедуру. Пациенту приходится ждать около 3 месяцев, пока клетки препарата размножатся и достигнут достаточного количества. Более того, для того, чтобы эффект был заметен, нужно несколько инъекций — обычно 3, с перерывом в 6 недель.

По всей видимости, Laviv не оказался популярен, и для того, чтобы оправдать вложения, ему нужно было найти другое применение — более серьезное, чем носогубные складки. Fibrocell пыталась перенаправить Laviv на лечение рубцевания голосовых связок, приводящего к хронической или тяжелой дисфонии, но клинические исследования фазы II не увенчались успехом. В 2016 году Fibrocell перестала работать над препаратом Laviv, сократив 24 рабочих места. Сейчас в компании 23 сотрудника.

В том же году Fibrocell и Intrexon Corporation (NASDAQ: XON) начали работать над препаратом для лечения буллезного эпидермолиза — FCX-007. По сути, препарат FCX-007 представляет собой тот же Laviv, но подвергнутый генноинженерным изменениям. Технология культивирования клеток принадлежит Fibrocell, за технологию генноинженерных изменений этих клеток отвечает Intrexon.

Таким образом, компания Fibrocell оставила в стороне препарат от морщин и сфокусировала все силы на двух орфанных препаратах и доклинической разработке лекарства от артрита (хроническое воспаление суставов). Несмотря на то, что морщины — самое заметное внешнее проявление старения, у пожилых людей есть проблемы поважнее. И эти проблемы касаются внеклеточного матрикса всех органов и тканей, а не только кожи.

Ранее известная как AvidBiologics, Formation Biologics.

Компания, разрабатывающая препараты от онкологических заболеваний и фиброзов и направленные на молекулярные пути TGF-β и EGFR (главные участники онкологии и фиброзов, чему уже накопилось достаточно доказательств).

Двойное название — Sanofi Genzyme — не случайно. В феврале 2011 года французский фармацевтический гигант Sanofi-Aventis купила Genzyme (как раз с интересующей нас технологией) за $20,1 млрд. Чуть позже, в мае 2011 года, гигант упростил свое имя до Sanofi. И теперь в семействе Sanofi есть дочерняя Sanofi Genzyme.

Забегая вперед, расскажем: Sanofi поучаствовала в судьбе и еще одной компании из нашего списка: не купила целиком, но, по сути, выкупила у нее целый блок препаратов. Sanofi взяла на себя расходы по разработке, так как компания-изобретатель не могла самостоятельно закончить первую фазу клинических исследований. Прибылью там тоже поделятся, но обо всей этой истории расскажем позже.

Genzyme, на момент покупки Sanofi-Aventis, по размеру была третьей в мире биотехнологической компанией: в ней работали более 11 000 человек, а чистая прибыль в 2010 году составляла $400 млн (при выручке в $4 млрд!). К этому времени ферментная терапия приносила компании около 40% доходов — портфель, управляемый подразделением "Personalized Genetic Health" («Персонализированное генетическое здоровье»), был крупнейшим из пяти действующих подразделений. В том же году компания продала подразделение Genzyme Genetics за $925 млн LabCorp. Директор LabCorp тогда заявил, что это одна из ведущих лабораторий генетики и онкологии в Соединенных Штатах.

История Genzyme началась в 1981 году. Научным основателем был Генри Блэр, у которого был контракт с Национальным институтом здоровья (NIH) на производство для них модифицированных ферментов для тестирования в клинических испытаниях. Блэр был техником в Центре ферментов Новой Англии (New England Enzyme Center) при Медицинской школе Тафтса. А первым офисом Genzyme был склад старой одежды рядом с Медицинской школой Тафтса.

Вообще, история Genzyme довольно захватывающая, и на рисунке ниже вы можете увидеть, сколько компаний она поглотила, пока сама не была поглощена Sanofi. Только, пожалуйста, не думайте, что поглощения — это что-то плохое! Наоборот, разработка медицинских препаратов — дело настолько трудное и затратное, что лучше этим заниматься сообща. Так победим.

Биофармацевтическая компания, занимается разработкой олигонуклеотидов, направленных на связывание микроРНК.

Компания специализируется на клеточной и генной терапии заболеваний кожи и соединительной ткани.
Если вы посмотрите на график стоимости акций этой компании, вас, возможно удивит их резкое падение, которое произошло в начале мая этого года. Это произошло после того, как компания доложила результаты 3-й фазы клинических исследований. Данные были из объединенных анализов роксадустата (roxadustat) — препарата, разрабатываемого для лечения анемии при хроническом заболевании почек [1, 2]. В пресс-релизе указывалось, что наибольшая из трех групп пациентов не соответствует статистическому порогу, указанному в исследовании, поэтому нельзя утверждать, что роксадустат не уступает другому препарату — эпогену (Epogen).

FP имеет две основные технологии: технологию доставки лекарств и рациональный дизайн лекарств. Главные препараты компании: FP-001, предназначенный для лечения рака простаты, и FP-025, предназначенный для лечения астмы и ХОБЛ.